目対方結 16） Torres, VE. et al.: N Engl J Med. 2017 ; 377(20) : 1930-1942. COI：本試験は大塚製薬株式会社の治験です。17） CENTER FOR DRUG EVALUATION AND RESEARCH/APPLICATION NUMBER : 204441Orig1s000/CLINICAL REVIEW(S) : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2018/204441Orig1s000MedR.pdf（2024年5月現在）的： 病態後期のADPKD患者を対象に、サムスカの有効性を検証し、安全性を検討しました。象： 18〜55歳でeGFR 25〜65 mL/分/1.73 m2、もしくは56〜65歳でeGFR 25〜44 mL/分/1.73 m2で、サムスカ未治療のADPKD患者1,370例法： プラセボ対照無作為治療中止二重盲検比較試験。8週間の無作為割り付け前期間にプラセボとサムスカを順次導入し、サムスカ90 mg又は120 mgに忍容性のあるADPKD患者（18〜55歳でeGFR 25〜65 mL/分/1.73 m2又は56〜65歳でeGFR 25〜44 mL/分/1.73 m2）1,370例をサムスカ群又はプラセボ群に1：1に無作為に割り付け、12ヵ月間投与しました。 （１）主要評価項目（検証的な解析項目） ベースラインから後観察期までのeGFRの年間変化量 （２）副次評価項目（検証的な解析項目） 各患者の勾配から得られるeGFRの年間変化量の勾配 2．安全性 有害事象 肝安全性モニタリング：肝アミノトランスフェラーゼが正常範囲上限の3倍以上に増加した例、総ビリルビンが正常範囲上限の2倍以上に増加した例、肝臓に関連した有害事象ンを共変量とする重み付き共分散分析を使用しました。副次評価項目の解析には、期間、試験群、期間と試験群との相互作用、急性血行力学的作用、層別因子（無作為割り付け時）を要因とし、ベースラインを共変量とする線形混合効果モデルを使用しました。果： 主要評価項目であるベースラインから後観察期までのeGFRの年間変化量は、サムスカ群－2.34、プラセボ群－3.61（P＜0.001、共変量を用いた重み付き共分散分析、検証的な解析結果）であり、プラセボ群に比較してサムスカ群で優越性が検証されました。評価項目： 1．有効性解析計画： 主要評価項目の解析には、試験群と層別因子（無作為割り付け時）を要因とし、ベースライ2）プラセボ対照二重盲検比較試験（国際共同試験：REPRISE試験）52
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