目対方臨床成績 3） Torres, VE. et al.: N Engl J Med. 2012 ; 367(25) : 2407-2418. COI：本試験は大塚製薬株式会社の治験です。14）社内資料：常染色体優性多発性のう胞腎患者を対象とした第Ⅲ相二重盲検比較試験：国際共同試験 (承認時評価資料)15） Muto, S. et al.: Clin Exp Nephrol. 2015 ; 19(5) : 867-877. COI：本試験は大塚製薬株式会社の治験です。的： プラセボ群に対するサムスカ群の両側総腎容積の変化率（％）を指標とし、常染色体優性多発性のう胞腎（ADPKD）患者でのサムスカの有効性を検証し、安全性を検討しました。象： 18〜50歳（日本は20〜50歳）で、クレアチニンクリアランス60 mL/min以上（Cockcroft-Gault式による）、両側総腎容積750 mL以上の常染色体優性多発性のう胞腎患者1,445例（サムスカ群961例、プラセボ群484例；プラセボ群のうち1例は無作為割付け後に脱落）このうち、日本人患者は177例（サムスカ群118例、プラセボ群59例）法： サムスカ45 mg+15 mg、60 mg+30 mg、90 mg+30 mg又はプラセボを朝、夕1日2回3年間経口投与し有効性を検討しました。投与は、1日60 mg（朝45 mg、夕15 mg）より開始し、忍容性が認められれば、1日90 mg（朝60 mg、夕30 mg）、1日120 mg（朝90 mg、夕30 mg）と1週ごとに漸増し、各被験者が長期間服用可能な最大用量を3年間投与しました。 （１）主要評価項目（検証的な解析項目） プラセボ群に対するサムスカ群の両側腎容積の変化率 （２）副次評価項目（検証的な解析項目） 複合評価項目： ADPKDの進行を示す複数の臨床症状（高血圧の発現/悪化、臨床的に問題となる腎臓痛の発現、アルブミン尿の発現/悪化、腎機能の悪化）が発現するまでの時間 その他の副次評価項目： プラセボ群に対するサムスカ群の以下の比較 ・ 最終投与期来院時の腎機能のWeek 3/漸増期終了時からの変化率 ・ ベースラインから最終来院時又は腎臓痛に対する治療の開始時までの腎臓痛スコアのベースラインからの変化量の平均AUCなど （3）探索的評価項目 被験者又は医師が、臨床的に重要で病気の進行や症状に関連している可能性があると考えている以下のイベント発生までの時間 ・PKDに関連する臨床症状13項目（腎臓痛、尿路感染症、血尿など） ・PKDに関連する臨床症状のうち腎肥大に関連する項目など 2．安全性 有害事象、バイタルサイン、臨床検査値、心電図積の年間変化率、複合評価項目、有害事象及び重篤な有害事象は、日本人部分集団に関してもサブグループ解析しました。評価項目： 1．有効性解析計画： 両側総腎容積の年間変化率は最頻用量別にサブグループ解析しました。また、両側総腎容（4）常染色体優性多発性のう胞腎1）プラセボ対照二重盲検比較試験（国際共同試験：TEMPO 3：4試験）43
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